共同社消息，日本厚生劳动省13日决定，将疑难病症脊髓性肌肉萎缩症的基因治疗药“Zolgensma”列为公共医疗保险适用对象，药价为1.6707亿日元(约合人民币1102万元)。用药对象为未满2岁的患者。虽然只需使用一次即完成治疗，但这是医保适用药的日本国内最高价格。最快20日适用。厚劳省向中央社会保险医疗协议会(厚劳相的咨询机构)提议后获得了批准。

对于等待治疗的患者与家属而言这是喜讯。另一方面，近年来随着医疗技术的进步，高价药接连上市，对保险财政的担忧也扩散开来。此前的最高价是去年5月适用医保、被寄望有效治疗部分白血病与恶性淋巴瘤的药物“kymriah”，为3349万日元。

Zolgensma由制药巨头诺华制药生产与销售。在美国费用超过2亿日元，作为“全球最贵药物”，在日本的药价也受到关注。

脊髓性肌肉萎缩症是由特定基因功能缺失导致肌肉力量下降的疑难病症。幼儿期之前的发病率为每10万人中1~2人。据称，如果出生后不久就发病，若不使用呼吸机，许多患者在1岁半之前死亡。

Zolgensma通过静脉注射导入正常基因，争取恢复运动功能。诺华预计每年有25人使用，销售额达42亿日元。

未满2岁患者的公共保险医疗费窗口自付比例为2成。由于中央及地方政府有补贴制度，事实上几乎无需自费。

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日本医保正式纳入高价白血病新药 定价3349万日元

2019年5月据日本共同社报道，对部分白血病和恶性淋巴瘤有效的新药“Kymriah”2019年5月22日开始适用于日本医保。可使用Kymriah的医疗机构预计最早于下月决定。该药只需要使用1次，价格为3349万日元(约合人民币210万元)。创日本医保单次药价最高纪录，也有人担心其对保险财政的影响。

日本的公共医疗保险对患者设有每月自负上限的“高额疗养费制度”。因此，年收入约370万至约770万日元的患者只需自行负担约41万日元的费用，大部分由保险支付。

Kymriah将由日本公司诺华制药(东京)制造和销售。治疗对象为血癌中的“B细胞急性淋巴性白血病”25岁以下青少年患者和“弥漫性大B细胞淋巴瘤”患者，仅限于抗癌药无效的患者。预计治疗对象最多一年216人，年销售额为72亿日元。

据报道，该治疗只有接受了副作用应对等特别训练并获得认定的医疗机构可以实施。诺华制药的负责人称：“近期将有多处设施可以进行治疗，预计对象机构会逐步扩大。”